A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou, nesta sexta-feira (25), a suspensão imediata da comercialização, distribuição, fabricação, importação e uso do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A decisão, publicada no Diário Oficial da União por meio da Resolução RE nº 2.813/2025, foi tomada de forma preventiva após a confirmação de três mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com terapias gênicas à base do vetor AAVrh74 — tecnologia utilizada no Elevidys — nos Estados Unidos.
Fabricado pela Roche Farma Brasil e comercializado nos EUA pela Sarepta Therapeutics, o Elevidys é uma terapia gênica de dose única indicada para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) — doença genética rara e degenerativa que atinge, principalmente, meninos entre 4 e 7 anos. Com um preço que chega a R$ 14,6 milhões por aplicação, o fármaco é um dos mais caros do mundo e vinha sendo alvo de discussões sobre inclusão no SUS (Sistema Único de Saúde), já que o Brasil registra, em média, 700 novos casos anuais da doença.
Por que o medicamento foi suspenso?
Segundo a Anvisa, os óbitos relatados nos EUA envolveram dois pacientes pediátricos não deambuladores (incapazes de andar) com distrofia de Duchenne e um adulto com distrofia muscular de cinturas, que receberam produtos de terapia gênica com a mesma tecnologia vetorial. Todos evoluíram para falência hepática aguda, resultando em morte.
Embora nenhum desses casos tenha ocorrido no Brasil — onde o Elevidys só estava autorizado, desde dezembro de 2024, para crianças deambuladoras (4 a 7 anos) com mutação confirmada no gene DMD —, a Anvisa optou por suspender preventivamente o medicamento até que haja uma reavaliação completa da relação risco-benefício.
Impacto no Brasil e próximos passos
No país, cerca de 10 crianças já foram tratadas com o Elevidys desde sua aprovação. Até o momento, a Roche notificou três eventos adversos à Anvisa em 2025 — dois deles classificados como prováveis e com evolução favorável, envolvendo elevação de enzimas musculares e hepáticas, além de sintomas gastrointestinais.
O terceiro caso resultou em morte, mas foi considerado improvável de estar relacionado ao fármaco, já que o paciente apresentava infecção viral grave (influenza A), intensificada por imunossupressão.
Apesar disso, a Anvisa ressaltou que a suspensão é necessária para garantir a segurança dos pacientes e possibilitar uma avaliação aprofundada dos novos riscos hepáticos identificados.
A agência brasileira segue em articulação com a FDA (EUA) e a PMDA (Japão) para alinhar investigações e definir se a comercialização do Elevidys poderá ser retomada. Enquanto isso, médicos e famílias de pacientes devem aguardar novas orientações oficiais.
Nota oficial da Roche Farma Brasil
Após a publicação da reportagem, a assessoria de comunicação da Roche Farma Brasil informou que a comercialização dos medicamentos de Elevidys será suspensa temporariamente, a fim de prosseguir com as investigações e validar a segurança dos produtos:
“Após diálogo com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em resposta a uma solicitação da agência regulatória dos Estados Unidos (FDA) à Sarepta Therapeutics para interromper o fornecimento de Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) para todos os pacientes de Distrofia Muscular de Duchenne nos Estados Unidos – motivada por atualizações de segurança –, a Roche Farma Brasil informa que está iniciando uma pausa voluntária temporária em todos os novos pedidos de Elevidys® para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com efeito a partir de 24 de julho de 2025, em consonância com o movimento em outros países, como uma medida de precaução.
A nova medida se deve a informações regulatórias divulgadas pela FDA, relatando uma terceira fatalidade associadas ao uso de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74 (desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics), sendo dois casos previamente relatados em pacientes adolescentes não deambuladores* com Distrofia Muscular de Duchenne tratados com Elevidys®; e um terceiro caso em paciente adulto com Distrofia Muscular de Cinturas, que fez uso de outro produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral.
Reforçamos que, no Brasil, a indicação aprovada pela Anvisa é para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne deambuladores** pediátricos de 4 a 7 anos de idade.
Com base na totalidade dos dados disponíveis, incluindo a experiência com mais de 760 pacientes deambuladores tratados em cenários clínicos e de mundo real (sem fatalidades relacionadas ao tratamento nesta população), a Roche permanece confiante no perfil positivo de risco-benefício e no valor significativo que Elevidys® pode trazer para esta população.
Esta suspensão aplica-se apenas a novos pedidos e não inviabiliza o processo de infusão dos tratamentos já agendados no Brasil. Cabe destacar que, nesses casos, a decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre médico prescritor e família envolvida. Processos de importação que já estavam em andamento não serão suspensos.
É importante destacar que nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil e tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações diferentes e que não são autorizados em nosso país.
Compreendemos o profundo impacto que esta medida causa na comunidade de Distrofia Muscular de Duchenne, especialmente nas famílias que aguardam com altas expectativas por esta terapia, dada a necessidade crítica não atendida pela progressão devastadora da doença.
A Roche está comprometida em buscar, com senso de urgência, os esclarecimentos necessários para que o fornecimento do medicamento possa ser retomado. Manteremos um diálogo transparente e contínuo com as agências regulatórias, comunidade médica e as organizações de pacientes para endereçar todas as questões, reafirmando nosso compromisso inabalável com a segurança e a saúde dos pacientes”.
Atenciosamente, Roche Farma Brasil
* Pacientes não deambuladores são aqueles que demoram mais de 30 segundos para percorrer uma distância de 10 metros, pois já não conseguem andar a pequenas distâncias em um tempo ideal e já utilizam da cadeira de rodas para longos percursos.
**Pacientes deambuladores (indicação aprovada pela Anvisa no Brasil) são aqueles que conseguem andar uma distância de 10 metros em até 30 segundos.
