A esclerose lateral amiotrófica (ELA), uma condição que avança rapidamente e afeta severamente a vida dos pacientes, está recebendo uma nova abordagem de tratamento. O medicamento Tofersen surge como uma esperança para os pacientes, especialmente aqueles tratados no Hospital Germans Trias, em Barcelona.
Desde seu uso, resultados promissores começaram a ser reportados em 2023. Este é o primeiro tratamento em 30 anos a oferecer melhorias significativas na força muscular e na capacidade respiratória dos pacientes na Europa. Destina-se especialmente à forma de ELA causada pela mutação do gene SOD1, que representa cerca de 2% dos casos.
O Tofersen não aumenta a massa muscular no sentido de hipertrofia (construção de músculos), mas retarda a perda de força muscular e a atrofia em pacientes com ELA.
Coordenação complexa no tratamento da ELA
A administração do Tofersen é feita por meio de injeções no fluido espinhal, requerendo um esforço coordenado entre a neurologia e outras especialidades médicas. Apesar de não oferecer uma cura completa para a ELA, o tratamento tem demonstrado retardar a progressão dos sintomas.
No Hospital Germans Trias, um paciente de 44 anos demonstrou os efeitos positivos deste medicamento. Estudos clínicos indicam que o Tofersen pode melhorar os sintomas em aproximadamente 25% dos pacientes tratados, um alívio quase inédito para esta doença progressiva.
Tecnologia de avanço
O Tofersen é um oligonucleotídeo antissenso, um tipo de medicamento que interfere na produção de proteínas nocivas. Este bloqueia a produção da proteína SOD1 mutada, responsável por danos neurológicos progressivos em portadores de ELA.
O desenvolvimento do Tofersen envolveu uma colaboração entre pesquisadores de diversas universidades e empresas de biotecnologia. Ensaios clínicos de fase 3 comprovaram a eficácia do medicamento em retardar a neurodegeneração, resultando em melhorias na qualidade de vida e extensão de vida dos pacientes.
Embora não surta o mesmo efeito em todos os pacientes, o Tofersen representa uma virada no tratamento da ELA.
