A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos (FDA) anunciou nesta semana a aprovação da leucovorina – também chamada de ácido folínico – para o tratamento de sintomas associados ao autismo em pacientes com deficiência cerebral de folato. A decisão marca a primeira vez que a substância, até então usada principalmente em quimioterapia e casos de anemia, recebe indicação oficial para essa condição.
A leucovorina é uma forma modificada da vitamina B9 (folato), nutriente essencial para a formação das células do sangue e para o crescimento celular. Presente naturalmente em alimentos como feijão, folhas verdes, ovos e frutas cítricas, o folato tem papel crucial no desenvolvimento neurológico.
Até agora, o medicamento era utilizado em situações específicas, como atenuar efeitos colaterais do metotrexato, tratar anemias e potencializar drogas contra o câncer. A novidade é a inclusão no rótulo da indicação para crianças autistas com dificuldade em transportar folato para o cérebro, um problema que pode impactar fala, cognição e comportamento.
Estudos e cautela
Pesquisas realizadas entre 2009 e 2024 mostram que parte das crianças com autismo apresenta anticorpos que bloqueiam a entrada do folato no sistema nervoso central. Nos ensaios clínicos, pacientes que receberam leucovorina registraram melhoras significativas na comunicação e no desenvolvimento social em comparação ao grupo placebo.
Apesar dos resultados promissores, especialistas alertam que a leucovorina não é uma cura para o autismo. Ainda faltam estudos mais amplos para definir quais pacientes se beneficiam mais, qual a dosagem ideal e quais os possíveis efeitos colaterais em longo prazo.
Uma nova etapa
Com a decisão da FDA, médicos deixam de prescrever a substância apenas de forma off label – quando o uso não consta na bula – e passam a contar com respaldo regulatório para adotar o tratamento.
A mudança, segundo a agência, amplia as opções de cuidado para famílias que enfrentam os desafios do espectro autista, mas deve ser conduzida com rigor científico.
