A Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa) anunciou, nesta sexta-feira (25), a suspens\u00e3o imediata da comercializa\u00e7\u00e3o, distribui\u00e7\u00e3o, fabrica\u00e7\u00e3o, importa\u00e7\u00e3o e uso do medicamento Elevidys\u00ae (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A decis\u00e3o, publicada no Di\u00e1rio Oficial da Uni\u00e3o por meio da Resolu\u00e7\u00e3o RE n\u00ba 2.813\/2025, foi tomada de forma preventiva ap\u00f3s a confirma\u00e7\u00e3o de tr\u00eas mortes por insufici\u00eancia hep\u00e1tica aguda em pacientes tratados com terapias g\u00eanicas \u00e0 base do vetor AAVrh74 \u2014 tecnologia utilizada no Elevidys \u2014 nos Estados Unidos.<\/p>\n\n\n\n
Fabricado pela Roche Farma Brasil e comercializado nos EUA pela Sarepta Therapeutics, o Elevidys \u00e9 uma terapia g\u00eanica de dose \u00fanica indicada para crian\u00e7as com distrofia muscular de Duchenne (DMD) \u2014 doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e degenerativa que atinge, principalmente, meninos entre 4 e 7 anos. Com um pre\u00e7o que chega a R$ 14,6 milh\u00f5es por aplica\u00e7\u00e3o, o f\u00e1rmaco \u00e9 um dos mais caros do mundo e vinha sendo alvo de discuss\u00f5es sobre inclus\u00e3o no SUS (Sistema \u00danico de Sa\u00fade), j\u00e1 que o Brasil registra, em m\u00e9dia, 700 novos casos anuais da doen\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n
Segundo a Anvisa, os \u00f3bitos relatados nos EUA envolveram dois pacientes pedi\u00e1tricos n\u00e3o deambuladores (incapazes de andar) com distrofia de Duchenne e um adulto com distrofia muscular de cinturas, que receberam produtos de terapia g\u00eanica com a mesma tecnologia vetorial. Todos evolu\u00edram para fal\u00eancia hep\u00e1tica aguda, resultando em morte.<\/p>\n\n\n\n
Embora nenhum desses casos tenha ocorrido no Brasil \u2014 onde o Elevidys s\u00f3 estava autorizado, desde dezembro de 2024, para crian\u00e7as deambuladoras (4 a 7 anos) com muta\u00e7\u00e3o confirmada no gene DMD \u2014, a Anvisa optou por suspender preventivamente o medicamento at\u00e9 que haja uma reavalia\u00e7\u00e3o completa da rela\u00e7\u00e3o risco-benef\u00edcio.<\/p>\n\n\n\n
No pa\u00eds, cerca de 10 crian\u00e7as j\u00e1 foram tratadas com o Elevidys desde sua aprova\u00e7\u00e3o. At\u00e9 o momento, a Roche notificou tr\u00eas eventos adversos \u00e0 Anvisa em 2025 \u2014 dois deles classificados como prov\u00e1veis e com evolu\u00e7\u00e3o favor\u00e1vel, envolvendo eleva\u00e7\u00e3o de enzimas musculares e hep\u00e1ticas, al\u00e9m de sintomas gastrointestinais.<\/p>\n\n\n\n
O terceiro caso resultou em morte, mas foi considerado improv\u00e1vel de estar relacionado ao f\u00e1rmaco, j\u00e1 que o paciente apresentava infec\u00e7\u00e3o viral grave (influenza A), intensificada por imunossupress\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n
Apesar disso, a Anvisa ressaltou que a suspens\u00e3o \u00e9 necess\u00e1ria para garantir a seguran\u00e7a dos pacientes e possibilitar uma avalia\u00e7\u00e3o aprofundada dos novos riscos hep\u00e1ticos identificados.<\/p>\n\n\n\n
A ag\u00eancia brasileira segue em articula\u00e7\u00e3o com a FDA (EUA)<\/strong> e a PMDA (Jap\u00e3o)<\/strong> para alinhar investiga\u00e7\u00f5es e definir se a comercializa\u00e7\u00e3o do Elevidys poder\u00e1 ser retomada. Enquanto isso, m\u00e9dicos e fam\u00edlias de pacientes devem aguardar novas orienta\u00e7\u00f5es oficiais.<\/p>\n\n\n\n Ap\u00f3s a publica\u00e7\u00e3o da reportagem, a assessoria de comunica\u00e7\u00e3o da Roche Farma Brasil informou que a comercializa\u00e7\u00e3o dos medicamentos de Elevidys ser\u00e1 suspensa temporariamente, a fim de prosseguir com as investiga\u00e7\u00f5es e validar a seguran\u00e7a dos produtos:<\/p>\n\n\n\n \u201cAp\u00f3s di\u00e1logo com a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa), em resposta a uma solicita\u00e7\u00e3o da ag\u00eancia regulat\u00f3ria dos Estados Unidos (FDA) \u00e0 Sarepta Therapeutics para interromper o fornecimento de Elevidys\u00ae (delandistrogeno moxeparvoveque) para todos os pacientes de Distrofia Muscular de Duchenne nos Estados Unidos \u2013 motivada por atualiza\u00e7\u00f5es de seguran\u00e7a \u2013, a Roche Farma Brasil informa que est\u00e1 iniciando uma pausa volunt\u00e1ria tempor\u00e1ria em todos os novos pedidos de Elevidys\u00ae para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com efeito a partir de 24 de julho de 2025, em conson\u00e2ncia com o movimento em outros pa\u00edses, como uma medida de precau\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n A nova medida se deve a informa\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias divulgadas pela FDA, relatando uma terceira fatalidade associadas ao uso de terapia g\u00eanica com a tecnologia vetorial AAVrh74 (desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics), sendo dois casos previamente relatados em pacientes adolescentes n\u00e3o deambuladores* com Distrofia Muscular de Duchenne tratados com Elevidys\u00ae; e um terceiro caso em paciente adulto com Distrofia Muscular de Cinturas, que fez uso de outro produto de terapia g\u00eanica experimental baseado no mesmo vetor viral.<\/p>\n\n\n\n Refor\u00e7amos que, no Brasil, a indica\u00e7\u00e3o aprovada pela Anvisa \u00e9 para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne deambuladores** pedi\u00e1tricos de 4 a 7 anos de idade. <\/p>\n\n\n\n Com base na totalidade dos dados dispon\u00edveis, incluindo a experi\u00eancia com mais de 760 pacientes deambuladores tratados em cen\u00e1rios cl\u00ednicos e de mundo real (sem fatalidades relacionadas ao tratamento nesta popula\u00e7\u00e3o), a Roche permanece confiante no perfil positivo de risco-benef\u00edcio e no valor significativo que Elevidys\u00ae pode trazer para esta popula\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n Esta suspens\u00e3o aplica-se apenas a novos pedidos e n\u00e3o inviabiliza o processo de infus\u00e3o dos tratamentos j\u00e1 agendados no Brasil. Cabe destacar que, nesses casos, a decis\u00e3o de prosseguir com a infus\u00e3o deve ser tomada conjuntamente entre m\u00e9dico prescritor e fam\u00edlia envolvida. Processos de importa\u00e7\u00e3o que j\u00e1 estavam em andamento n\u00e3o ser\u00e3o suspensos.<\/p>\n\n\n\n \u00c9 importante destacar que nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil e tais \u00f3bitos se referem a cen\u00e1rios cl\u00ednicos com indica\u00e7\u00f5es diferentes e que n\u00e3o s\u00e3o autorizados em nosso pa\u00eds.<\/p>\n\n\n\n Compreendemos o profundo impacto que esta medida causa na comunidade de Distrofia Muscular de Duchenne, especialmente nas fam\u00edlias que aguardam com altas expectativas por esta terapia, dada a necessidade cr\u00edtica n\u00e3o atendida pela progress\u00e3o devastadora da doen\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n A Roche est\u00e1 comprometida em buscar, com senso de urg\u00eancia, os esclarecimentos necess\u00e1rios para que o fornecimento do medicamento possa ser retomado. Manteremos um di\u00e1logo transparente e cont\u00ednuo com as ag\u00eancias regulat\u00f3rias, comunidade m\u00e9dica e as organiza\u00e7\u00f5es de pacientes para endere\u00e7ar todas as quest\u00f5es, reafirmando nosso compromisso inabal\u00e1vel com a seguran\u00e7a e a sa\u00fade dos pacientes\u201d.<\/p>\n\n\n\n Atenciosamente, Roche Farma Brasil<\/p>\n\n\n\n * Pacientes n\u00e3o deambuladores s\u00e3o aqueles que demoram mais de 30 segundos para percorrer uma dist\u00e2ncia de 10 metros, pois j\u00e1 n\u00e3o conseguem andar a pequenas dist\u00e2ncias em um tempo ideal e j\u00e1 utilizam da cadeira de rodas para longos percursos.<\/p>\n\n\n\n **Pacientes deambuladores (indica\u00e7\u00e3o aprovada pela Anvisa no Brasil) s\u00e3o aqueles que conseguem andar uma dist\u00e2ncia de 10 metros em at\u00e9 30 segundos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" A Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa) anunciou, nesta sexta-feira (25), a suspens\u00e3o imediata da comercializa\u00e7\u00e3o, distribui\u00e7\u00e3o, fabrica\u00e7\u00e3o, importa\u00e7\u00e3o e uso do medicamento Elevidys\u00ae (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. 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