A Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa) e a farmac\u00eautica Roche cancelaram o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e considerado um dos mais caros do mundo, com custo que pode chegar a cerca de R$ 20 milh\u00f5es por paciente. A decis\u00e3o foi publicada nesta segunda-feira (24) e est\u00e1 relacionada \u00e0 falta de dados considerados suficientes para atender \u00e0s exig\u00eancias regulat\u00f3rias da ag\u00eancia.<\/p>\n\n\n\n
O cancelamento, no entanto, n\u00e3o significa que os pacientes brasileiros que j\u00e1 receberam o tratamento deixar\u00e3o de ser acompanhados. Segundo a Anvisa, a Roche continuar\u00e1 respons\u00e1vel pelo monitoramento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, incluindo aqueles que receberam o Elevidys no Brasil entre dezembro de 2024 e julho de 2025.<\/p>\n\n\n\n
O Elevidys recebeu registro condicional da Anvisa em dezembro de 2024. A autoriza\u00e7\u00e3o permitiu o uso do medicamento no pa\u00eds enquanto a empresa apresentava informa\u00e7\u00f5es adicionais necess\u00e1rias para a avalia\u00e7\u00e3o definitiva do produto.<\/p>\n\n\n\n
Em julho de 2025, por\u00e9m, a comercializa\u00e7\u00e3o foi suspensa como medida de precau\u00e7\u00e3o. A decis\u00e3o ocorreu diante da necessidade de aprofundar a an\u00e1lise de quest\u00f5es relacionadas \u00e0 seguran\u00e7a do tratamento, especialmente ap\u00f3s preocupa\u00e7\u00f5es envolvendo casos de insufici\u00eancia hep\u00e1tica aguda.<\/p>\n\n\n\n
Desde a suspens\u00e3o, a Anvisa encaminhou exig\u00eancias formais \u00e0 Roche para que fossem apresentados dados consolidados de seguran\u00e7a. A empresa forneceu informa\u00e7\u00f5es complementares e manteve tratativas com a ag\u00eancia durante o per\u00edodo de avalia\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n
Com o cancelamento do registro, entretanto, o medicamento deixa de ter autoriza\u00e7\u00e3o sanit\u00e1ria para comercializa\u00e7\u00e3o no pa\u00eds.<\/p>\n\n\n\n
A Anvisa ressaltou que a medida n\u00e3o elimina as obriga\u00e7\u00f5es da fabricante em rela\u00e7\u00e3o aos pacientes que j\u00e1 tiveram contato com o tratamento. O acompanhamento dever\u00e1 continuar, com monitoramento permanente de seguran\u00e7a e comunica\u00e7\u00e3o \u00e0 ag\u00eancia das informa\u00e7\u00f5es consideradas relevantes, conforme as regras regulat\u00f3rias.<\/p>\n\n\n\n
O Elevidys foi desenvolvido para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara que provoca deteriora\u00e7\u00e3o progressiva dos m\u00fasculos.<\/p>\n\n\n\n
A enfermidade est\u00e1 relacionada a altera\u00e7\u00f5es que impedem ou reduzem significativamente a produ\u00e7\u00e3o adequada de distrofina, prote\u00edna essencial para a manuten\u00e7\u00e3o e o funcionamento da musculatura. Com a evolu\u00e7\u00e3o da doen\u00e7a, os pacientes podem apresentar perda de for\u00e7a e massa muscular, comprometendo gradualmente sua mobilidade e outras fun\u00e7\u00f5es.<\/p>\n\n\n\n
Por se tratar de uma condi\u00e7\u00e3o rara e grave, tratamentos capazes de modificar sua evolu\u00e7\u00e3o s\u00e3o considerados de grande relev\u00e2ncia, mas tamb\u00e9m envolvem avalia\u00e7\u00f5es rigorosas de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia antes de uma autoriza\u00e7\u00e3o definitiva.<\/p>\n\n\n\n
Enquanto o registro do Elevidys foi cancelado, a Anvisa aprovou, na \u00faltima quinta-feira (13), um novo medicamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n
Trata-se do Duvyzat (givinostate), que recebeu registro no pa\u00eds ap\u00f3s a an\u00e1lise dos estudos cl\u00ednicos apresentados \u00e0 ag\u00eancia. Segundo a Anvisa, os resultados avaliados indicaram que o medicamento \u00e9 capaz de retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n
A aprova\u00e7\u00e3o representa uma nova alternativa terap\u00eautica para pacientes com DMD no Brasil, em um cen\u00e1rio no qual medicamentos destinados a doen\u00e7as raras passam por avalia\u00e7\u00f5es espec\u00edficas de benef\u00edcios, riscos e evid\u00eancias cl\u00ednicas.<\/p>\n\n\n\n
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