A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche cancelaram o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e considerado um dos mais caros do mundo, com custo que pode chegar a cerca de R$ 20 milhões por paciente. A decisão foi publicada nesta segunda-feira (24) e está relacionada à falta de dados considerados suficientes para atender às exigências regulatórias da agência.
O cancelamento, no entanto, não significa que os pacientes brasileiros que já receberam o tratamento deixarão de ser acompanhados. Segundo a Anvisa, a Roche continuará responsável pelo monitoramento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, incluindo aqueles que receberam o Elevidys no Brasil entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O Elevidys recebeu registro condicional da Anvisa em dezembro de 2024. A autorização permitiu o uso do medicamento no país enquanto a empresa apresentava informações adicionais necessárias para a avaliação definitiva do produto.
Em julho de 2025, porém, a comercialização foi suspensa como medida de precaução. A decisão ocorreu diante da necessidade de aprofundar a análise de questões relacionadas à segurança do tratamento, especialmente após preocupações envolvendo casos de insuficiência hepática aguda.
Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou exigências formais à Roche para que fossem apresentados dados consolidados de segurança. A empresa forneceu informações complementares e manteve tratativas com a agência durante o período de avaliação.
Com o cancelamento do registro, entretanto, o medicamento deixa de ter autorização sanitária para comercialização no país.
A Anvisa ressaltou que a medida não elimina as obrigações da fabricante em relação aos pacientes que já tiveram contato com o tratamento. O acompanhamento deverá continuar, com monitoramento permanente de segurança e comunicação à agência das informações consideradas relevantes, conforme as regras regulatórias.
Tratamento é destinado a doença genética rara
O Elevidys foi desenvolvido para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, uma doença genética rara que provoca deterioração progressiva dos músculos.
A enfermidade está relacionada a alterações que impedem ou reduzem significativamente a produção adequada de distrofina, proteína essencial para a manutenção e o funcionamento da musculatura. Com a evolução da doença, os pacientes podem apresentar perda de força e massa muscular, comprometendo gradualmente sua mobilidade e outras funções.
Por se tratar de uma condição rara e grave, tratamentos capazes de modificar sua evolução são considerados de grande relevância, mas também envolvem avaliações rigorosas de segurança e eficácia antes de uma autorização definitiva.
Novo medicamento para DMD é aprovado no Brasil
Enquanto o registro do Elevidys foi cancelado, a Anvisa aprovou, na última quinta-feira (13), um novo medicamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
Trata-se do Duvyzat (givinostate), que recebeu registro no país após a análise dos estudos clínicos apresentados à agência. Segundo a Anvisa, os resultados avaliados indicaram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da doença.
A aprovação representa uma nova alternativa terapêutica para pacientes com DMD no Brasil, em um cenário no qual medicamentos destinados a doenças raras passam por avaliações específicas de benefícios, riscos e evidências clínicas.
