Por que a Anvisa cancelou o registro do Elevidys, terapia para doença rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia genética destinada ao tratamento de doença rara. A medida foi tomada a pedido da Roche, responsável pelo medicamento.

Segundo comunicado conjunto da Anvisa e da farmacêutica, o cancelamento ocorreu após a conclusão de que a totalidade dos dados disponíveis até o momento não foi suficiente para cumprir os requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicional.

O Elevidys havia recebido o registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Cerca de sete meses depois, em julho de 2025, a comercialização foi suspensa como medida de precaução, diante da necessidade de avaliações adicionais relacionadas à segurança do medicamento.

Durante o período de suspensão, a Roche apresentou informações complementares e manteve discussões com a Anvisa relacionadas às exigências regulatórias do registro.

O que acontece com quem já recebeu o Elevidys?

Apesar do cancelamento, os pacientes que já receberam o medicamento continuarão sendo acompanhados.

A Anvisa informou que a decisão não altera as obrigações da Roche relacionadas ao monitoramento das pessoas previamente expostas à terapia em estudos clínicos e programas existentes.

A medida inclui os pacientes brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A empresa deverá manter o monitoramento de segurança e comunicar à agência as informações pertinentes, conforme determina a regulamentação.

Roche poderá apresentar novas evidências

O cancelamento também não impede que novas evidências sobre o medicamento sejam apresentadas futuramente.

A Roche informou que continuará trabalhando no programa clínico do Elevidys e na produção das evidências necessárias. A Anvisa, por sua vez, afirmou que poderá avaliar prioritariamente futuras submissões que apresentem dados adicionais e atendam às exigências regulatórias.

O cancelamento do registro foi formalizado pela Resolução RE nº 3.332/2026, publicada no Diário Oficial da União (DOU).

(Com informações da Anvisa)